Понимание миелофиброза

Содержание

• Что такое миелофиброз?
• Каковы симптомы?
• Что вызывает это?
• Есть ли факторы риска?
• Как это диагностируется?
• Как это лечится?
• Лечение анемии
• Лечение увеличенной селезенки
• Лечение мутировавших генов
• Экспериментальные обработки
• Есть ли осложнения?
• Жизнь с миелофиброзом

Что такое миелофиброз?

Миелофиброз (MF) - это тип рака костного мозга, который влияет на способность вашего организма вырабатывать клетки крови. Он входит в группу состояний, называемых миелопролиферативными новообразованиями (MPN). Эти условия приводят к тому, что клетки вашего костного мозга перестают развиваться и функционировать так, как должны, что приводит к образованию фиброзной рубцовой ткани.

MF может быть первичным, что означает, что оно происходит само по себе, или вторичным, что означает, что оно является результатом другого состояния - обычно того, которое влияет на ваш костный мозг. Другие MPN также могут переходить в MF. В то время как у некоторых людей симптомы могут проходить годами без симптомов, у других симптомы усиливаются из-за рубцов в костном мозге.

Каковы симптомы?

Миелофиброз имеет тенденцию развиваться медленно, и многие люди сначала не замечают симптомов. Однако по мере того, как он прогрессирует и начинает мешать производству клеток крови, его симптомы могут включать:

• усталость
• одышка
• кровоподтеки или кровотечение легко
• ощущение боли или полноты на левой стороне под ребрами
• ночные поты
• высокая температура
• боль в костях
• потеря аппетита и потеря веса
• кровотечение из носа или кровоточивость десен

Что вызывает это?

Миелофиброз связан с генетической мутацией в стволовых клетках крови. Однако исследователи не уверены, что вызывает эту мутацию.

Когда мутированные клетки размножаются и делятся, они передают мутацию новым клеткам крови. В конце концов, мутированные клетки обгоняют способность костного мозга производить здоровые клетки крови. Это обычно приводит к слишком малому количеству эритроцитов и слишком большому количеству лейкоцитов. Это также вызывает образование рубцов и отвердение костного мозга, который обычно мягкий и губчатый.

Есть ли факторы риска?

Миелофиброз встречается редко, встречается только у 1,5 из каждых 100 000 человек в Соединенных Штатах. Однако несколько факторов могут увеличить риск его развития, в том числе:

• Возраст. Хотя люди любого возраста могут страдать миелофиброзом, его обычно диагностируют у лиц старше 50 лет.
• Еще одно заболевание крови. Некоторые люди с MF развивают это как осложнение другого условия, такого как тромбоцитемия или vera полицитемии.
• Воздействие химических веществ. MF был связан с воздействием определенных промышленных химикатов, включая толуол и бензол.
• Воздействие радиации. Люди, которые подверглись воздействию радиоактивных материалов, могут иметь повышенный риск развития MF.

Как это диагностируется?

MF обычно обнаруживается при обычном анализе крови (CBC). Люди с MF, как правило, имеют очень низкий уровень эритроцитов и необычно высокий или низкий уровень лейкоцитов и тромбоцитов.

На основании результатов теста CBC ваш врач также может сделать биопсию костного мозга. Это включает в себя взятие небольшого образца вашего костного мозга и более пристальное внимание к нему на наличие признаков MF, таких как рубцы.

Вам также может понадобиться рентген или МРТ, чтобы исключить любые другие потенциальные причины ваших симптомов или результаты CBC.

Как это лечится?

Лечение MF обычно зависит от типов симптомов, которые у вас есть. Многие общие симптомы MF связаны с основным состоянием, вызванным MF, таким как анемия или увеличение селезенки.

Лечение анемии

Если MF вызывает тяжелую анемию, вам может потребоваться:

• Переливания крови. Регулярные переливания крови могут увеличить количество эритроцитов и уменьшить симптомы анемии, такие как усталость и слабость.
• Гормональная терапия. Синтетическая версия мужского гормона андрогена может способствовать выработке эритроцитов у некоторых людей.
• Кортикостероиды. Они могут использоваться с андрогенами, чтобы стимулировать выработку эритроцитов или уменьшить их разрушение.
• Отпускаемые по рецепту лекарства. Иммуномодулирующие препараты, такие как талидомид (Thalomid) и леналидомид (Revlimid), могут улучшить количество клеток крови. Они также могут помочь с симптомами увеличенной селезенки.

Лечение увеличенной селезенки

Если у вас увеличенная селезенка, связанная с MF, которая вызывает проблемы, ваш врач может порекомендовать вам:

• Лучевая терапия. Лучевая терапия использует целевые лучи, чтобы убить клетки и уменьшить размер селезенки.
• химиотерапия. Некоторые химиотерапевтические препараты могут уменьшить размер увеличенной селезенки.
• Операция. Спленэктомия - это хирургическая процедура, которая удаляет селезенку. Ваш врач может порекомендовать это, если вы плохо реагируете на другие виды лечения.

Лечение мутировавших генов

В 2011 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило новый препарат под названием руксолитиниб (Jakafi) для лечения симптомов, связанных с MF. Руксолитиниб нацелен на специфическую генетическую мутацию, которая может быть причиной MF. В клинических испытаниях было показано, что уменьшить размер увеличенной селезенки, уменьшить симптомы MF и улучшить прогноз.

Экспериментальные обработки

Исследователи работают над разработкой новых методов лечения MF. Хотя многие из них требуют дальнейшего изучения, чтобы убедиться, что они безопасны, в некоторых случаях врачи начали использовать два новых метода лечения:

• Трансплантация стволовых клеток. Трансплантация стволовых клеток может вылечить MF и восстановить функцию костного мозга. Тем не менее, процедура может вызвать опасные для жизни осложнения, поэтому обычно это делается только тогда, когда ничего не работает.
• Интерферон-альфа. Интерферон-альфа задержал образование рубцовой ткани в костном мозге людей, которые получают лечение на ранних стадиях, но необходимы дополнительные исследования для определения его долгосрочной безопасности.

Есть ли осложнения?

Со временем миелофиброз может привести к нескольким осложнениям, в том числе:

• Повышенное кровяное давление в вашей печени. Увеличенный кровоток из увеличенной селезенки может поднять давление в воротной вене в вашей печени, вызывая состояние, называемое портальной гипертензией. Это может оказать слишком сильное давление на меньшие вены в желудке и пищеводе, что может привести к чрезмерному кровотечению или разрыву вены.
• Опухоли. Клетки крови могут образовывать скопления вне костного мозга, вызывая рост опухолей в других областях вашего тела. В зависимости от того, где находятся эти опухоли, они могут вызывать различные проблемы, включая судороги, кровотечение в желудочном тракте или сдавление спинного мозга.
• Острый лейкоз. Приблизительно у 15-20 процентов людей с MF развивается острый миелолейкоз, серьезная и агрессивная форма рака.

Жизнь с миелофиброзом

Хотя MF часто не вызывает симптомов на ранних стадиях, это может в конечном итоге привести к серьезным осложнениям, включая более агрессивные виды рака. Поработайте с вашим врачом, чтобы определить лучший курс лечения для вас и как вы можете управлять своими симптомами. Жизнь с MF может быть стрессовой, поэтому вам может быть полезно обратиться за поддержкой к такой организации, как Общество лейкемии и лимфомы или Фонд исследования миелопролиферативного новообразования. Обе организации могут помочь вам найти местные группы поддержки, онлайн-сообщества и даже финансовые ресурсы для лечения.