Спросите эксперта: лечение муковисцидоза

Содержание

• 1. Как работает большинство методов лечения муковисцидоза?
• 2. Существуют ли новые методы лечения муковисцидоза?
• 3. Что вызывает муковисцидоз? Влияет ли причина муковисцидоза на доступные варианты лечения?
• 4. Каковы некоторые из наиболее распространенных побочных эффектов лечения муковисцидоза?
• 5. Когда кому-то стоит подумать о смене лекарства от муковисцидоза?
• 6. Меняются ли варианты лечения муковисцидоза с возрастом?
• 7. Меняются ли варианты лечения муковисцидоза в зависимости от выраженности симптомов?
• 8. Есть ли продукты, которые помогают при симптомах муковисцидоза? Есть ли продукты, которых следует избегать?
• 9. Влияет ли тип лекарства, которое человек принимает при муковисцидозе, на продолжительность жизни?
• 10. Что нужно знать лицам, обеспечивающим уход, для поддержки ребенка или другого члена семьи с муковисцидозом?

1. Как работает большинство методов лечения муковисцидоза?

Муковисцидоз - это полиорганная болезнь, которая влияет на качество секреции организма и жидкости. Состояние особенно проблематично в дыхательных путях. Муковисцидоз вызывает накопление густой слизи в дыхательных путях. Люди, у которых есть условие, также более склонны к инфекциям.

Основной целью схем лечения было очищение дыхательных путей от выделений и предотвращение инфекций. Стандарты лечения респираторных заболеваний, связанных с муковисцидозом, требуют лекарств, которые поддерживают открытые дыхательные пути, делают слизь в легких более жидкой, способствуют очищению слизи и атакуют инфекции, присутствующие в дыхательных путях. Однако, по большей части, эти методы лечения в основном направлены на симптомы и замедляют прогрессирование заболевания.

Вторая распространенная проблема для людей с муковисцидозом связана с их пищеварительным трактом. Состояние вызывает закупорку поджелудочной железы. В свою очередь, это может привести к нарушению пищеварения, что означает, что питательные вещества в пище не полностью расщепляются и усваиваются. Это также может вызвать боли в животе, трудности с набором веса и потенциальные обструкции кишечника. Заместительная терапия поджелудочной железой (PERT) лечит большинство из этих проблем, улучшая способность организма переваривать пищу. PERT также способствует хорошему росту.

2. Существуют ли новые методы лечения муковисцидоза?

Недавно разработанные методы лечения, называемые модуляторами как класс, восстанавливают способность клеток заставлять белок муковисцидоза работать, чтобы поддерживать нормальные уровни жидкости в секрециях организма. Это предотвращает накопление слизи.

Эти препараты являются значительным прогрессом в лечении муковисцидоза. В отличие от предыдущих лекарств, эти лекарства не просто лечат симптомы заболевания. Модуляторы фактически нацелены на основной механизм заболевания муковисцидозом.

Одно существенное преимущество по сравнению с предыдущими процедурами заключается в том, что эти лекарства принимаются внутрь и действуют системно. Это означает, что другие системы организма, а не только дыхательные пути и пищеварительный тракт, могут извлечь выгоду из своих эффектов.

Хотя эти лекарства эффективны, у них есть ограничения. Модуляторы работают только для определенных дефектов белка муковисцидоза. Это означает, что они хорошо работают для некоторых людей, страдающих муковисцидозом, но не для других.

3. Что вызывает муковисцидоз? Влияет ли причина муковисцидоза на доступные варианты лечения?

Муковисцидоз является наследственным генетическим заболеванием. Для того чтобы пострадавший пострадал, необходимо наследовать два дефектных или «мутированных» гена муковисцидоза, по одному от каждого родителя. Ген муковисцидоза предоставляет инструкции для белка, называемого трансмембранным регулятором проводимости муковисцидоза (CFTR). Белок CFTR очень важен для клеток во многих органах, чтобы контролировать количество соли и жидкости, которая покрывает их поверхность.

В дыхательных путях CFTR играет ключевую роль. Это помогает создать эффективный защитный барьер в легких, делая поверхность влажной и покрытой жидкой слизью, которую легко очистить. Но для тех, у кого муковисцидоз, защитный барьер в дыхательных путях неэффективен, чтобы защитить их от инфекции, и их дыхательные пути забиты густой слизью.

В настоящее время нет лекарства от муковисцидоза. Тем не менее, новые методы лечения, направленные на различные дефекты, которые может нести ген, оказываются полезными.

4. Каковы некоторые из наиболее распространенных побочных эффектов лечения муковисцидоза?

Люди с муковисцидозом принимают большинство дыхательных процедур в виде ингаляций. Эти лекарства могут вызывать кашель, одышку, дискомфорт в груди, неприятный вкус и другие потенциальные побочные эффекты.

Пищеварительные методы лечения муковисцидоза могут вызывать боли в животе, дискомфорт и запоры.

Препараты модулятора муковисцидоза могут влиять на функцию печени. Они также могут взаимодействовать с другими лекарствами. По этой причине людям, принимающим модуляторы, необходимо контролировать функцию печени.

5. Когда кому-то стоит подумать о смене лекарства от муковисцидоза?

Люди любого возраста, у которых есть муковисцидоз, как правило, тщательно контролируются для выявления ранних изменений в состоянии здоровья. Это позволяет их команде по уходу вмешаться до того, как возникнут значительные осложнения.

Люди с муковисцидозом должны научиться следить за признаками или симптомами осложнений. Таким образом, они могут сразу обсудить потенциальные изменения в режиме лечения со своей командой по уходу. Кроме того, если лечение не дает ожидаемых преимуществ или если оно вызывает побочные эффекты или другие осложнения, возможно, пришло время подумать об изменении.

Также важно учитывать новые методы лечения по мере их появления. Люди с муковисцидозом могут иметь право на новые методы лечения модулятором, даже если прошлые лекарства не были возможны. Это всегда следует обсуждать подробно с командой здравоохранения. Когда кто-то меняет свое лекарство от муковисцидоза, его необходимо тщательно контролировать на предмет изменений в состоянии здоровья.

6. Меняются ли варианты лечения муковисцидоза с возрастом?

Сегодня большинство новых случаев муковисцидоза выявляются рано благодаря скринингу новорожденных. Потребности людей с муковисцидозом меняются по мере перехода от периода новорожденности к младенчеству, детству, половой зрелости и, в конечном итоге, к зрелости. Хотя основные арендаторы лечения муковисцидоза одинаковы, существуют некоторые различия в зависимости от возраста человека.

Кроме того, муковисцидоз является заболеванием, которое прогрессирует с возрастом. Болезнь прогрессирует в разных темпах от человека к человеку. Это означает, что требования к лечению меняются с возрастом.

7. Меняются ли варианты лечения муковисцидоза в зависимости от выраженности симптомов?

Варианты лечения меняются, и их необходимо адаптировать в зависимости от степени прогрессирования и степени тяжести заболевания у отдельного человека. Не существует фиксированного режима, который применяется по всем направлениям. Для некоторых людей с более развитыми респираторными заболеваниями режим лечения будет более интенсивным, чем для людей с менее тяжелыми формами заболевания.

Более интенсивный режим лечения может включать больше лекарств и методов лечения с более частыми дозировками. Кроме того, люди с более распространенным заболеванием, как правило, испытывают трудности с другими заболеваниями, такими как диабет. Это может сделать их схемы лечения более сложными и сложными.

8. Есть ли продукты, которые помогают при симптомах муковисцидоза? Есть ли продукты, которых следует избегать?

В целом, людей с муковисцидозом просят соблюдать высококалорийную диету с высоким содержанием белка. Это потому, что муковисцидоз может вызвать нарушение всасывания питательных веществ и увеличение метаболических потребностей. Существует общепризнанная связь между состоянием питания и развитием респираторных заболеваний. Вот почему люди с муковисцидозом тщательно контролируются, чтобы убедиться, что они едят достаточно и растут.

Для людей с кистозным фиброзом не существует четкой правильной и неправильной пищи. Ясно, что соблюдение здоровой диеты - богатой калориями, белками, витаминами и микроэлементами - важно для хорошего здоровья. Людям с муковисцидозом часто необходимо добавлять в свой рацион специальные пищевые препараты и добавки, в зависимости от их индивидуальных потребностей и проблем. Вот почему неотъемлемым компонентом лечения муковисцидоза является режим питания, разработанный диетологом с учетом потребностей и предпочтений человека и семьи.

9. Влияет ли тип лекарства, которое человек принимает при муковисцидозе, на продолжительность жизни?

Ожидаемая продолжительность жизни людей с муковисцидозом в США в настоящее время достигает 50 лет. Большие успехи в ожидаемой продолжительности жизни произошли благодаря десятилетиям исследований и напряженной работы на всех уровнях.

Теперь мы понимаем, что последовательное применение передового опыта приносит существенную пользу людям с муковисцидозом. Для людей также очень важно работать в тесном партнерстве со своей командой по уходу и последовательно соблюдать режим лечения. Это максимизирует потенциал для выгоды. Это также помогает человеку лучше понять эффект каждого вмешательства.

10. Что нужно знать лицам, обеспечивающим уход, для поддержки ребенка или другого члена семьи с муковисцидозом?

С индивидуальной точки зрения муковисцидоз следует рассматривать как жизненный путь. Это требует поддержки и понимания со стороны всех, кого это касается. Это начинается с того, что лица, обеспечивающие уход, становятся хорошо осведомленными о болезни и ее последствиях. Важно уметь распознавать ранние признаки осложнений и других проблем.

Лицам, осуществляющим уход за больными, часто бывает сложно приспособиться к ежедневным изменениям, которые необходимо внести, чтобы человек соблюдал свой режим лечения. Один из ключей к успеху - найти правильный баланс, чтобы режим лечения стал частью повседневной жизни. Это учитывает последовательность.

Второй важный аспект заключается в том, что лица, обеспечивающие уход, всегда должны быть готовы к изменениям, которые могут сопровождаться острым заболеванием или прогрессированием заболевания. Эти проблемы приводят к увеличению потребностей в лечении. Это трудное время, и, вероятно, такое, когда человек с муковисцидозом нуждается в наибольшей поддержке и понимании.

Доктор Карлос Милла - детский пульмонолог с международным признанием в качестве эксперта по респираторным заболеваниям у детей и, в частности, муковисцидозу. Доктор Милла является членом факультета Медицинского факультета Стэнфордского университета, где он был назначен профессором педиатрии. Он был также назван научным сотрудником по легочной медицине, разработанным Крэндаллом, и в настоящее время является заместителем директора по трансляционным исследованиям в Центре повышения квалификации в области биологии легких (CEPB) при Стэнфордском университете.