Генная терапия: что это такое, как это делается и что лечится

Содержание

• Как это делается
• Технология CRISPR
• Техника автомобильных Т-клеток
• Заболевания, которые можно лечить с помощью генной терапии
• Генная терапия против рака

Генная терапия, также известная как генная терапия или редактирование генов, представляет собой инновационное лечение, которое состоит из набора методов, которые могут быть полезны при лечении и профилактике сложных заболеваний, таких как генетические заболевания и рак, путем модификации определенных генов.

Гены можно определить как фундаментальную единицу наследственности, они состоят из определенной последовательности нуклеиновых кислот, то есть ДНК и РНК, и которые несут информацию, относящуюся к характеристикам и здоровью человека. Таким образом, этот тип лечения состоит в изменении ДНК клеток, пораженных болезнью, и активации защитных сил организма, чтобы распознать поврежденную ткань и способствовать ее устранению.

Таким способом можно лечить заболевания, которые связаны с некоторыми изменениями в ДНК, такие как рак, аутоиммунные заболевания, диабет, муковисцидоз, среди других дегенеративных или генетических заболеваний, однако во многих случаях они все еще находятся в стадии разработки. .испытания.

Как это делается

Генная терапия заключается в использовании генов вместо лекарств для лечения болезней. Это делается путем замены генетического материала ткани, пораженной болезнью, другим, нормальным. В настоящее время генная терапия проводится с использованием двух молекулярных методов, метода CRISPR и метода Car T-Cell:

Технология CRISPR

Метод CRISPR заключается в изменении определенных участков ДНК, которые могут быть связаны с заболеваниями. Таким образом, этот метод позволяет изменять гены в определенных местах точным, быстрым и менее затратным способом. В целом методику можно выполнить в несколько этапов:

• Идентифицируются специфические гены, которые также можно назвать целевыми генами или последовательностями;
• После идентификации ученые создают последовательность «направляющей РНК», которая дополняет целевой участок;
• Эта РНК помещается в клетку вместе с белком Cas 9, который работает, разрезая целевую последовательность ДНК;
• Затем новая последовательность ДНК вставляется в предыдущую последовательность.

Большинство генетических изменений затрагивают гены, расположенные в соматических клетках, то есть клетках, которые содержат генетический материал, который не передается из поколения в поколение, ограничивая изменение только этого человека. Однако появились исследования и эксперименты, в которых метод CRISPR применяется на половых клетках, то есть на яйцеклетке или сперматозоиде, что породило ряд вопросов о применении этого метода и его безопасности для развития человека. .

Долгосрочные последствия этого метода и редактирования генов пока не известны. Ученые считают, что манипуляции с генами человека могут сделать человека более восприимчивым к возникновению спонтанных мутаций, которые могут привести к гиперактивации иммунной системы или возникновению более серьезных заболеваний.

В дополнение к дискуссии о редактировании генов, чтобы вращаться вокруг возможности спонтанных мутаций и передачи изменения для будущих поколений, также широко обсуждался этический вопрос процедуры, поскольку этот метод также может быть использован для изменения состояния ребенка. характеристики, такие как цвет глаз, рост, цвет волос и т. д.

Техника автомобильных Т-клеток

Техника Car T-Cell уже используется в США, Европе, Китае и Японии, а недавно была использована в Бразилии для лечения лимфомы. Этот метод заключается в изменении иммунной системы таким образом, чтобы опухолевые клетки легко распознавались и выводились из организма.

Для этого у человека удаляются защитные Т-клетки, и их генетический материал обрабатывается путем добавления к клеткам гена CAR, известного как рецептор химерного антигена. После добавления гена количество клеток увеличивается, и с момента проверки адекватного количества клеток и наличия более адаптированных структур для распознавания опухоли происходит индукция ухудшения иммунной системы человека, а затем инъекция. защитных клеток, модифицированных геном CAR.

Таким образом, происходит активация иммунной системы, которая начинает легче распознавать опухолевые клетки и может более эффективно уничтожать эти клетки.

Заболевания, которые можно лечить с помощью генной терапии

Генная терапия перспективна для лечения любого генетического заболевания, однако только для некоторых из них уже может быть проведена или находится на стадии тестирования. Генетическое редактирование изучается с целью лечения генетических заболеваний, таких как кистозный фиброз, врожденная слепота, гемофилия и серповидно-клеточная анемия, например, но оно также рассматривается как метод, который может способствовать предотвращению более серьезных и сложных заболеваний. такие как, например, рак, болезнь сердца и ВИЧ-инфекция.

Несмотря на то, что редактирование генов более изучено для лечения и профилактики заболеваний, редактирование генов также может применяться к растениям, чтобы они стали более устойчивыми к изменению климата и более устойчивыми к паразитам и пестицидам, а также к продуктам питания с целью повышения питательности .

Генная терапия против рака

Генная терапия для лечения рака уже проводится в некоторых странах и особенно показана в конкретных случаях, например, лейкозов, лимфом, меланом или сарком. Этот тип терапии состоит в основном из активации защитных клеток организма для распознавания опухолевых клеток и их устранения, что достигается путем инъекции генетически модифицированных тканей или вирусов в организм пациента.

Считается, что в будущем генная терапия станет более эффективной и заменит существующие методы лечения рака, однако, поскольку она по-прежнему является дорогостоящей и требует передовых технологий, она предпочтительно показана в случаях, которые не поддаются лечению химиотерапией, лучевой терапией. и хирургия.