Задайте вопрос эксперту: прорывы и клинические испытания миелофиброза

Содержание

• Какие недавние и текущие клинические испытания проводятся для миелофиброза?
• Были ли какие-либо недавние научные открытия для лечения или лечения миелофиброза?
• Где и как можно найти клинических испытаний миелофиброза для участия?
• Насколько успешны современные методы лечения миелофиброза?
• Есть ли какие-либо риски для участия в клинических испытаниях?
• Каковы наилучшие способы предотвращения прогрессирования миелофиброза?
• Есть ли лекарство от миелофиброза?

Какие недавние и текущие клинические испытания проводятся для миелофиброза?

Это очень активное время для исследования миелофиброза. Несколько лет назад в исследованиях JAKARTA и JAKARTA2 сообщалось об уменьшении селезенки и улучшении симптомов с помощью селективного ингибитора JAK2 федратиниба.

Совсем недавно исследование PERSIST продемонстрировало эффективность ингибитора мультикиназы пакритиниба. Фаза III испытания этого захватывающего препарата активно набирает. ПРОСТОЕ испытание показало обнадеживающие результаты для ингибитора JAK1 / JAK2 момелотиниба.

Десятки продолжающихся клинических испытаний изучают новые целевые препараты, как по отдельности, так и в сочетании с препаратами, уже одобренными для лечения миелофиброза. Мы надеемся, что в нашем наборе инструментов будет больше инструментов для лечения этой болезни, поскольку продолжающиеся исследования завершены.

Были ли какие-либо недавние научные открытия для лечения или лечения миелофиброза?

Абсолютно. Врачи знали о важности ингибирования JAK2 для лечения миелофиброза с момента одобрения Jakafi (руксолитиниб) для лечения миелофиброза в 2011 году.

Ингибитор JAK2 Inrebic (федратиниб) был одобрен в прошлом году для миелофиброза с промежуточным уровнем 2 или высокого риска. Теперь мы можем использовать его либо сразу, либо после прохождения на Jakafi.

Пакритиниб - еще один очень интересный препарат. Поскольку он не подавляет костный мозг, мы можем использовать его у пациентов с очень низким количеством тромбоцитов. Это распространенная находка у пациентов с миелофиброзом, которая может ограничивать варианты лечения.

Где и как можно найти клинических испытаний миелофиброза для участия?

Самый простой и лучший способ принять участие в испытании - это спросить своего врача. Они могут просмотреть десятки испытаний, чтобы определить, какие из них наиболее подходят для вашего типа и стадии заболевания. Если испытание не доступно в офисе вашего доктора, они могут координировать направление в центр, предлагающий исследование.

Clinicaltrials.gov - это база данных, поддерживаемая Национальными институтами здравоохранения, в которой перечислены все доступные клинические испытания. Это открыто для любого, чтобы рассмотреть и легко искать. Тем не менее, это может сбить с толку людей без медицинского образования.

Группы защиты интересов пациентов также являются отличным ресурсом для ряда тем, включая клинические испытания. Посетите Образовательный фонд MPN или Международную консультационную и образовательную организацию MPN.

Насколько успешны современные методы лечения миелофиброза?

Борьба с миелофиброзом прошла долгий путь за последние 10 лет. Геномный анализ помог отрегулировать нашу систему оценки рисков. Это помогает врачам определить, кому больше всего поможет пересадка костного мозга.

Список эффективных препаратов против миелофиброза растет. Эти лекарства помогают пациентам жить дольше с меньшим количеством симптомов и лучшим качеством жизни.

Нам еще предстоит пройти долгий путь. Надеемся, что текущие и будущие исследования принесут нам еще больше одобренных методов лечения и лучших комбинаций лечения для дальнейшего улучшения результатов для людей с миелофиброзом.

Есть ли какие-либо риски для участия в клинических испытаниях?

Каждое медицинское лечение имеет свои риски и преимущества. Клинические испытания не являются исключением.

Клинические испытания очень важны. Это единственный способ, которым врачи могут найти новые и улучшенные методы лечения рака. Пациенты в испытаниях получают наилучшее лечение.

Риски различны для каждого отдельного исследования. Они могут включать специфические побочные эффекты исследуемого препарата, отсутствие пользы от терапии и назначение плацебо.

Вы должны подписать информированное согласие на участие в клиническом испытании. Это длительный процесс с исследовательской группой. Ваша медицинская команда тщательно рассмотрит и объяснит все риски и преимущества для вас.

Каковы наилучшие способы предотвращения прогрессирования миелофиброза?

До сих пор неясно, как мы можем реально повлиять на прогрессирование заболевания. Долгосрочное последующее наблюдение объединенных данных из исследований КОМФОРТ предполагает, что лечение Джакафи может удвоить общую выживаемость по сравнению с лучшей доступной терапией в то время.

Этот вывод несколько спорный. Неясно, является ли выгода выживания от замедленного прогрессирования или других выгод, таких как улучшенное питание после сокращения селезенки.

Есть ли лекарство от миелофиброза?

Наилучшим шансом для долгосрочного контроля над заболеваниями является пересадка костного мозга, также известная как трансплантация стволовых клеток. Это, кажется, излечивает некоторых пациентов. Трудно предсказать с уверенностью.

Пересадка - это рискованный вариант с высокой прибылью. Это подходит только для определенных пациентов, которые могут выдержать суровость процесса. Ваш врач может посоветовать, подходит ли вам пересадка костного мозга, и согласовать направление с опытной группой по пересадке для консультации.

Айви Алтомаре, доктор медицины, является доцентом медицины в Университете Герцога и помощником медицинского директора Сети Рака Герцога. Она является отмеченным наградами педагогом, специализирующимся на повышении осведомленности о клинических исследованиях в области онкологии и гематологии в сельских общинах и доступа к ним.